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新药业风云乍起

刘立仁 李晓玲/编译 jskx 2002-01-16
  在剑桥一间工厂的古老建筑里,一个不同寻常的机器人正在努力地工作着,它的名字叫Zeus。 Zeus不停地将它的机械手伸进一个婴儿床大小的贮存区,在贮存区的塑料板上的一个个小孔里并排存放着数以万计的基因样品,每个样品均标有一个专门的号码。按照号码的顺序,Zeus依次将一根又细又尖的探针伸到相应的小孔里,每次吸出一小滴DNA,然后将液滴点在旁边的尼龙膜的特定位置上,接着再转过去吸另一滴。就这样一次次地不断重复,直到尼龙膜上大约累计了1000个样品,这样就完成了一张基因芯片。累计到几十张后,这些基因芯片就会被卷起,插进一个玻璃管,浸在放射性同位素标记过的待测样品里。这些待测样品既可以来自正常组织细胞,也可以来自乳腺癌、前列腺癌、肺癌和结肠癌细胞。进行放射自显影后,便可以得到一张印迹信号强弱不等的图谱,这将为科学家们最终征服威胁人类的绝症提供新的启示。
  
  人类基因组测序完成后,科学家们向最终破解神秘的“生命字典”迈出了重要的一步。大约30亿个“生化字母”(即碱基)拼写出了人类的成千上万个基因,这些基因分布于人类所有细胞中的46条染色体上,携带着指导合成我们身体内各种组织、器官以及所有激素和酶的全部指令。一旦科学家们能够最终破解这些指令,那么当我们的机体出现异常时,他们便能够从分子水平上阐明疾病发生的机制,推测出这种致病基因所产生的蛋白,从而生产出相应的药物。
  
  在剑桥,一种旨在分子水平开发新药的新型工业正在悄然兴起。Biogen、Genzyme、Genetics In- stitute和Millennium Pharmaceuti- cals等制药公司均跃跃欲试,准备对传统的制药工业进行一场大的变革。鉴于这一热点领域所蕴藏的巨大商机,许多大型药厂、大学以及政府研究机构联手出击,在美国各高新技术区都相继涌现出了一些新的制药公司。这些新的“淘金者”们引发了一场不折不扣的人类基因资源的“淘金热”,其结果则很可能是一场彻底的医学革命。
  
  到目前为止,医学界还没有最终征服癌症、中风和心脏疾患,实际上,这么多年来他们只是针对这些疾病的各种症状进行观察研究,他们的工作具有太多的盲目性和错误性,比如:总是想方设法在一些奇异的植物提取物中去发现新药或者是寻找那些与已知药物相似的化合物。用这种方式生产新药的效率非常低下――目前的药物只能对我们体内的500多种蛋白发挥作用。不过,即使有现成的药物,对于一个特定的病人究竟用哪种药物进行治疗,医生们也是伤透脑筋。比如对于高血压病人,有六大类药物可供选择,为了确定究竟哪种药物有效,他们不得不进行多次尝试。
  
  然而,随着基因药物时代的到来,这种落后、低效的治疗方法将被一种更加理性、系统的治疗理念所代替。通过分子水平上的精确调节,医生们将可以特异地增强或拮抗某种蛋白作用或是特异地杀伤病变细胞而不损伤正常的组织细胞。另外,通过对糖尿病和癌症患者的早期诊断,可以在其症状出现以前就作出治疗。同时,由于对发病机理在分子水平上的深入了解,医生可以清楚地知道适合某一个病人的最好药物。
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